21世紀新健康研究院“干細胞產(chǎn)業(yè)”課題組研究認為，干細胞在生命科學及醫(yī)學領域具有廣闊的應用前景和市場空間，隨著監(jiān)管政策不斷放開，產(chǎn)業(yè)發(fā)展環(huán)境不斷趨好，產(chǎn)業(yè)應用空間也將隨之打開。

干細胞研究曾被美國《科學》雜志評為世界十大科學成就之首。此次新冠肺炎疫情，也促使了社會對細胞和基因治療的更多關注。

近年來，在國家和地方的共同推動下，我國干細胞臨床研究和轉(zhuǎn)化應用邁入加速發(fā)展階段。

2021年作為“十四五”的開局之年，“干細胞研究與器官修復”再被科技部列為“十四五”國家重點研發(fā)計劃之中。5月11日，國家科技部發(fā)布《“干細胞研究與器官修復”重點專項2021年度項目申報指南》，撥款5億元用于干細胞科研，部署5項重點任務，擬支持17個項目。

此外，在我國干細胞產(chǎn)業(yè)發(fā)展領先的長三角和大灣區(qū)，地方政府也正在不斷從政策上加碼干細胞產(chǎn)業(yè)發(fā)展。5月19日，上海發(fā)布《關于促進本市生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展的若干意見》，其中明確將基因治療、細胞治療等高端生物制品納入高質(zhì)量發(fā)展的支持領域；3月12日，深圳市人大常委會召開《深圳經(jīng)濟特區(qū)細胞和基因產(chǎn)業(yè)促進條例（草案）》立法征求意見座談會，旨在賦予深圳在生物醫(yī)藥領域更大改革自主權(quán)。

干細胞是一類具有自我更新和多向分化潛能的細胞，在生命科學及醫(yī)學領域具有廣闊的應用前景和市場空間。隨著監(jiān)管政策不斷放開，產(chǎn)業(yè)發(fā)展環(huán)境不斷趨好，產(chǎn)業(yè)應用空間也將隨之打開。

中國干細胞產(chǎn)業(yè)起步相對較晚，但發(fā)展較快，產(chǎn)業(yè)基礎研究位列世界第二，干細胞專利約2500項，2020年規(guī)模亦超過1000億元。

利好政策從無到多點開花

一直以來，干細胞行業(yè)的研究與發(fā)展頗為曲折，曾經(jīng)中國相關部門一度叫停干細胞療法。不過，2015年中國國家衛(wèi)生健康委（原衛(wèi)生和計劃生育委員會）正式推出《干細胞臨床研究管理辦法（試行）》，打破了政策壁壘。這是我國首個針對干細胞臨床研究進行管理的規(guī)范性文件。

茵冠生物董事長助理李結(jié)明在接受21世紀經(jīng)濟報道記者采訪時指出，這個新政的出臺為我國干細胞研究打開了一個通道，“不過這個管理辦法對干細胞研究之后如何進行轉(zhuǎn)化落地并沒有進一步規(guī)定�！贝藭r，我國對干細胞按藥品、技術(shù)不同實行“類雙軌制”監(jiān)管。企業(yè)的干細胞制劑鼓勵按藥品申報，由國家藥監(jiān)局監(jiān)管；醫(yī)療機構(gòu)主導的生物醫(yī)學新技術(shù)，可按醫(yī)療技術(shù)進行管理，由衛(wèi)健委監(jiān)管。這個管理辦法也明確干細胞發(fā)展按藥品路線走。“但是當時對按藥品申報也沒有出臺任何相關的監(jiān)管細則或辦法。”

此后，在2017年12月22日，原國家食品藥品監(jiān)管總局發(fā)布了《細胞治療產(chǎn)品研究與評價技術(shù)指導原則（試行）》，為企業(yè)發(fā)展細胞治療產(chǎn)品進一步發(fā)展指明了方向。

李結(jié)明對21世紀經(jīng)濟報道記者指出，“這個指導原則出臺后，企業(yè)才開始對干細胞治療產(chǎn)品按藥品申報，這也才有了后續(xù)的企業(yè)按藥物申報臨床試驗CAR-T療法的成功�！睋�(jù)悉，國內(nèi)首個按藥物成功申報CAR-T療法臨床試驗的企業(yè)是傳奇生物。

2019年，國家衛(wèi)健委又先后發(fā)布了《生物醫(yī)學新技術(shù)臨床應用管理條例（征求意見稿）》《體細胞治療臨床研究和轉(zhuǎn)化應用管理辦法（試行）（征求意見稿）》，進一步助推干細胞臨床研究和轉(zhuǎn)化應用發(fā)展。

這兩個文件重點是明確了干細胞臨床研究責任主體以及監(jiān)管機構(gòu)，并為干細胞臨床研究技術(shù)的轉(zhuǎn)化應用指明了方向。

對此，李結(jié)明在接受21世紀經(jīng)濟報道記者采訪時表示，這兩個文件確實為干細胞臨床技術(shù)的商業(yè)化打開了一道口子，但這兩個新政在征求意見后至今尚未出臺落地。

李結(jié)明認為，這對企業(yè)意味著干細胞發(fā)展只有一條路，那就是往藥品申報方向發(fā)展。但是細胞治療產(chǎn)品與傳統(tǒng)的化藥不同，個性化更強，有些細胞種類還需一對一的生產(chǎn)方式，因此對企業(yè)來說研發(fā)和生產(chǎn)成本更高，這給不少創(chuàng)新企業(yè)帶來了生存挑戰(zhàn)。

2019年，細胞治療首次寫入我國產(chǎn)業(yè)結(jié)構(gòu)調(diào)整指導目錄，將指導細胞治療加快由實驗室走向市場的轉(zhuǎn)變。

2020年伊始，在抗擊新冠肺炎疫情中，干細胞治療因其有效性、安全性而再次被矚目。2021年，政策紅利持續(xù)加持，國家和地方層面密集出臺相關政策推進干細胞產(chǎn)業(yè)發(fā)展。

2月9日，國家衛(wèi)健委在官網(wǎng)上發(fā)布了《對十三屆全國人大三次會議第4371號建議的答復》。答復函中明確提出：我委一直鼓勵和支持干細胞、免疫細胞等研究、轉(zhuǎn)化和產(chǎn)業(yè)發(fā)展。地方層面，云南、江蘇、廣東、遼寧、山東、北京、上海等多地出臺細胞治療相關政策，提及大力支持干細胞的臨床轉(zhuǎn)化，目前已批準干細胞技術(shù)在數(shù)十種疾病的治療上進行臨床研究。

答復函中明確提出：下一步，國務院即將出臺《生物醫(yī)學新技術(shù)臨床研究和轉(zhuǎn)化應用管理條例》，干細胞技術(shù)臨床研究和轉(zhuǎn)化應用將依據(jù)該條例的有關規(guī)定進行管理。

截至目前，國內(nèi)通過國家衛(wèi)健委備案的干細胞研究機構(gòu)已經(jīng)超過100家，國家也正在大力支持干細胞的臨床轉(zhuǎn)化，已批準干細胞技術(shù)在數(shù)十種疾病的治療上進行臨床研究。

據(jù)統(tǒng)計，截至今年5月21日，已有備案干細胞研究項目近百項，包括干細胞治療用于糖尿病、白血病、卒中、帕金森和脊柱損傷、血液系統(tǒng)疾病、神經(jīng)系統(tǒng)疾病、肢體缺血性疾病、心腦血管疾病、分泌系統(tǒng)疾病、外科疾病、皮膚病、腫瘤和免疫系統(tǒng)等多種疾病等臨床大宗疾病。

另據(jù)記者梳理，截至5月23日，國家藥品評審中心（CDE）相繼受理19項干細胞藥物臨床試驗申請，目前通過默示的為12項，均為間充質(zhì)干細胞類生物制品藥，用于治療的適應癥包括：膝骨關節(jié)炎（3項）、糖尿病足潰瘍（1項）、類風濕關節(jié)炎（1項）、缺血性腦卒中（1項）、抗移植物宿主�。�3項）、炎性腸�。�1項）、特發(fā)性肺纖維化（1項）、慢性牙周炎（1項）、肝衰竭（1項）。

事實上，干細胞藥物研發(fā)、干細胞治療臨床轉(zhuǎn)化等主要屬于干細胞的中游產(chǎn)業(yè)，是干細胞產(chǎn)業(yè)化的必經(jīng)之路，目前中國在這一環(huán)節(jié)較為薄弱。據(jù)悉，全球已有21款上市干細胞藥物，但我國尚未有成熟產(chǎn)品問世。

在李結(jié)明看來，對行業(yè)來說，當務之急，就是需要把諸多利好政策進一步細化落地，讓下游或應用端真真正正的轉(zhuǎn)化成收入，讓企業(yè)步入良性發(fā)展循環(huán)，看到希望。目前李結(jié)明所在的茵冠生物也在聚焦神經(jīng)系統(tǒng)、自身免疫系統(tǒng)及衰老退行性疾病等領域開展干細胞藥物IND。

干細胞上游產(chǎn)業(yè)資本最集中

在我國，從上游的干細胞存儲，中游的藥物研發(fā)到下游的臨床治療，目前已形成了相對完整的干細胞產(chǎn)業(yè)鏈。

在已經(jīng)形成完整的干細胞產(chǎn)業(yè)鏈中，上游是最成熟的一環(huán)，中下游有待拓展。相關業(yè)務主要集中在上游，而中下游業(yè)務目前大多處于臨床試驗階段或市場試驗階段。

據(jù)李結(jié)明介紹，干細胞上游產(chǎn)業(yè)包括干細胞的采集與存儲，由于該部分產(chǎn)業(yè)鏈所需技術(shù)要求不高，發(fā)展較早，因此成為干細胞領域產(chǎn)業(yè)化最成熟，資本最集中的地方。在國內(nèi)北京、上海、深圳等地產(chǎn)業(yè)發(fā)展比較領先。

細胞儲存通過一定的方法將細胞中的APSC多能細胞保存一定的期限，保證細胞的功能和活性不受明顯的影響。是干細胞醫(yī)療行業(yè)最基礎、最前端的業(yè)務，也是資本聚集最多的地方。主要代表公司包括：天津市臍帶血造血干細胞庫、金衛(wèi)醫(yī)療的中國臍帶血庫、上海市干細胞技術(shù)公司的上海臍帶血造血干細胞庫、深圳市間充質(zhì)干細胞庫以及山東省人類臍帶間充質(zhì)干細胞庫等。

由于干細胞采集與存儲商業(yè)模式與技術(shù)應用相對成熟，因此國內(nèi)上市公司以上游產(chǎn)業(yè)相關業(yè)務為主。國內(nèi)上市公司如南京新百(600682,股吧)、中源協(xié)和(600645,股吧)等早早就布局了該賽道，主要包括新生兒臍帶血采集、外周血采集、脂肪組織干細胞采集等業(yè)務。其中，臍帶血儲存業(yè)務最為大眾熟知。

據(jù)李結(jié)明介紹，我國臍帶血儲存庫有“公庫”和“私庫”之分。公共庫提供免費存儲服務，屬于孕婦免費捐獻，面向全國公眾的查詢、臨床治療和科研。私人庫臍帶血保存則需要公民支付一定的費用，儲存者享有支配權(quán)。公庫需要國家行政許可牌照，自1996年成立第一個臍帶血儲存庫以來，我國先后批準了7家公共臍血庫。這些公庫大多依托企業(yè)運營。

據(jù)21世紀經(jīng)濟報道記者查詢公開信息獲知，這7張國家?guī)炫普�，南京新百擁有北京庫、廣東庫、浙江庫、山東庫的四張，其余三張分別在中源協(xié)和、鑄信集團、聚康生物旗下。

以廣東省臍血庫為例，自存臍帶血需要花費2-5萬不等，一般存期為18-20年，孩子成年后可選擇續(xù)期或停止儲存。

此外，更多的針對成人的脂肪間充質(zhì)干細胞、牙髓間充質(zhì)干細胞等儲存業(yè)務也在不斷萌芽。干細胞治療還積極涉獵“腦經(jīng)濟”，在腦中風領域中展現(xiàn)出良好態(tài)勢。

不過，由于干細胞上游產(chǎn)業(yè)技術(shù)門檻低，毛利率高，相關業(yè)務早已發(fā)展成熟。然而市場上仍存在著以營利為主要目的的私人臍血庫儲存，為加強市場監(jiān)管，2021年1月國家衛(wèi)生健康委辦公廳發(fā)布《關于臍帶血造血干細胞庫設置審批有關事宜的通知》，經(jīng)研究，決定2021年暫不受理臍帶血庫設置審批申請。

當前，國內(nèi)干細胞醫(yī)療產(chǎn)業(yè)總體成熟度較低，無明顯龍頭企業(yè)。其中，上游干細胞采集與存儲企業(yè)發(fā)展較好，中下游研發(fā)應用企業(yè)還在加速成長。

但是整個干細胞市場規(guī)模巨大，根據(jù)Market Research和Transparency Market Research研究顯示，2020年全球市場預計超過1700億美元；從市場分布來看，北美是全球最大的干細胞市場，西歐和亞太的市場占比分別為38%和17%。

據(jù)前瞻產(chǎn)業(yè)研究院數(shù)據(jù)顯示，2020年我國干細胞治療產(chǎn)業(yè)市場規(guī)模將超1400億元，年復合增長率超過30%。

未來，隨著政策不斷放開、技術(shù)研究不斷成熟，越來越多的企業(yè)和資本加入干細胞行業(yè)，國內(nèi)干細胞行業(yè)發(fā)展?jié)摿�將會得到完全釋放�?/p>

（作者：施詩,陳海雁 編輯：徐旭）