自醫(yī)保覆蓋以來(lái)，諾西那生鈉使用人數(shù)明顯增加，患者自付金額大幅下降。參與調(diào)查的家庭每月自付金額中位數(shù)超過(guò)5000元，占月家庭收入的76.4%。隨著首年治療結(jié)束，預(yù)計(jì)疾病負(fù)擔(dān)會(huì)繼續(xù)降低。

　　2021年11月的國(guó)家醫(yī)保談判中，經(jīng)8輪商議，“70萬(wàn)一針的天價(jià)藥”諾西那生鈉降價(jià)95%至每支3.3萬(wàn)元，成功進(jìn)入國(guó)家醫(yī)保目錄。

　　伴隨著歷年來(lái)最多的談判輪次與最大的降幅，這款用于治療脊髓性肌肉萎縮癥（SMA）天價(jià)藥品一度再次站在了輿論中心，也終于將其持續(xù)近兩年的爭(zhēng)議階段性的畫(huà)上一個(gè)句號(hào)。

　　天價(jià)藥降價(jià)進(jìn)醫(yī)保固然好，但考慮到過(guò)往“救命藥進(jìn)醫(yī)保后消失”的情況屢次出現(xiàn)，諾西那生鈉進(jìn)入醫(yī)保后的使用情況究竟如何引人關(guān)注。近日，美兒SMA關(guān)愛(ài)中心、香港中文大學(xué)深圳研究院發(fā)布了《中國(guó)SMA患者生活質(zhì)量研究》。該報(bào)告顯示，自醫(yī)保覆蓋以來(lái)，諾西那生鈉使用人數(shù)明顯增加，患者自付金額大幅下降。參與調(diào)查的家庭每月自付金額中位數(shù)超過(guò)5000元，占月家庭收入的76.4%。隨著首年治療結(jié)束，預(yù)計(jì)疾病負(fù)擔(dān)會(huì)繼續(xù)降低。

　　此次發(fā)布的報(bào)告基于美兒SMA患者注冊(cè)登記庫(kù)已有數(shù)據(jù)，進(jìn)行跟蹤調(diào)研，共收集1175份有效問(wèn)卷。其中，214例在醫(yī)保覆蓋前使用諾西那生鈉，694例在醫(yī)保覆蓋后使用諾西那生鈉，46例使用了另一款SMA口服藥利司撲蘭（未納入醫(yī)保），164例從未用藥。醫(yī)保覆蓋后使用諾西那生鈉的占比達(dá)到該藥使用者的76.4%。

　　醫(yī)療支出方面，前三組的個(gè)人自付金額中位數(shù)分別為9292元、5350元和20097元，在家庭月收入的占比分別為92.9%、76.4%和182.7%。報(bào)告指出，醫(yī)保覆蓋諾西那生鈉后，開(kāi)始使用該藥的患者家庭明顯增多。患者家庭月收入變低意味著，原先不太富裕的家庭也開(kāi)始使用該藥。不過(guò)，用藥的月花費(fèi)依然很高。隨著首年治療結(jié)束，預(yù)計(jì)疾病負(fù)擔(dān)會(huì)繼續(xù)降低。

　　此外，對(duì)使用諾西那生鈉的患者家庭而言，醫(yī)保覆蓋前使用的患者家屬有工作比例最高，為45.7%。醫(yī)保覆蓋后，患者家屬工作的比例反而低至40.8%。這可能是因?yàn)樵撍庍M(jìn)入醫(yī)保后，患者家庭的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)相對(duì)減輕，家屬需要投入工作的比例下降，可以有更多時(shí)間照顧患者。

　　不過(guò)，調(diào)研還發(fā)現(xiàn)，在生活質(zhì)量方面，兒童患者在同伴關(guān)系方面的得分最低，成人患者在社會(huì)角色與參加社交活動(dòng)能力方面的得分相對(duì)較低。無(wú)論是兒童還是成人患者，其融入社會(huì)的可能性及參與社會(huì)活動(dòng)的機(jī)遇都值得更多的重視和倡導(dǎo)。

　　SMA是一種遺傳性、進(jìn)展性的罕見(jiàn)病�；颊咧饕�表現(xiàn)為全身肌肉萎縮無(wú)力，身體逐漸喪失各種運(yùn)動(dòng)功能，甚至是呼吸和吞咽。按嚴(yán)重程度，SMA主要分為Ⅰ型、Ⅱ型和Ⅲ型。其中Ⅰ型發(fā)病率也最高，也最為嚴(yán)重，患者一般在出生6個(gè)月內(nèi)發(fā)病，壽命一般不超過(guò)2歲。Ⅱ型和Ⅲ型發(fā)病稍晚，不會(huì)很早死亡，但也飽受肺炎、脊柱側(cè)彎等疾病困擾。僅在中國(guó)就有3萬(wàn)到5萬(wàn)名SMA患者，且每年新增病例在1500例到2500例。

　　2016年12月，渤健研發(fā)的諾西那生鈉注射液在美國(guó)獲批，成為全球首個(gè)SMA精準(zhǔn)靶向治療藥物。2018年5月，SMA被納入國(guó)家《第一批罕見(jiàn)病目錄》，同年9月，作為已在境外上市且臨床急需的罕見(jiàn)病治療新藥，諾西那生鈉被國(guó)家藥監(jiān)局局納入優(yōu)先審評(píng)審批程序。6個(gè)月后，2019年2月，該藥獲國(guó)家藥監(jiān)局批準(zhǔn)，成為國(guó)內(nèi)首個(gè)獲批治療SMA的藥物。

　　而彼時(shí)，每支69.97萬(wàn)元的售價(jià)成為擺在患者家庭面前的又一難題。從首次注射開(kāi)始，患者一年內(nèi)需注射6支，獲得援助后的花費(fèi)為140萬(wàn)元，此后每4個(gè)月注射1支，年均花費(fèi)為105萬(wàn)元。因此，“救命藥”降價(jià)的呼吁諸見(jiàn)報(bào)端。

　　實(shí)際上，除了諾西那生鈉，目前用于治療SMA的藥物還有羅氏的利司撲蘭和諾華的Zolgensma。前者2020年8月在美國(guó)上市，2021年6月進(jìn)入中國(guó)，用于治療2月齡以上的SMA患者。今年6月，山東藥械招采平臺(tái)信息顯示，羅氏將該藥的掛網(wǎng)價(jià)格下調(diào)為1.45萬(wàn)元/瓶，對(duì)于最大使用劑量患者（2歲及以上且體重20kg以上），利司撲蘭年治療負(fù)擔(dān)將低于45萬(wàn)元。同月，利司撲蘭還獲得美國(guó)食藥監(jiān)局批準(zhǔn)，將使用范圍延伸至2個(gè)月齡以下的患者。

　　后者是一款由諾華研發(fā)的基因療法，于2019年5月在美國(guó)獲批。其有望一次性根治SMA，且為靜脈注射。不過(guò)，Zolgensma的定價(jià)為一針212.5萬(wàn)美元，約合1400萬(wàn)元，被稱(chēng)為“史上最貴的藥”。今年1月，該藥在中國(guó)遞交的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)已獲得臨床試驗(yàn)?zāi)�示許可。

　　從商業(yè)回報(bào)上看，利司撲蘭和Zolgensma也正在挑戰(zhàn)諾西那生鈉。2021年，利司撲蘭、Zolgensma的銷(xiāo)售額分別為6.59億美元、13.52億美元。2022年上半年，利司撲蘭在全球范圍內(nèi)治療了5000名患者，銷(xiāo)售額為5億美元，同比增長(zhǎng)106%；Zolgensma治療超過(guò)2300名患者，銷(xiāo)售額為7.42億美元，同比增長(zhǎng)22%，增長(zhǎng)主要來(lái)自歐洲和新興市場(chǎng)的擴(kuò)張和美國(guó)市場(chǎng)的穩(wěn)定銷(xiāo)售。

　　相較之下，諾西那生鈉銷(xiāo)售額已經(jīng)連降三年，2021年下滑至20億美元以下。2022年上半年，諾西那生鈉銷(xiāo)售額為9.04億美元，同比下降11.37%，其中美國(guó)市場(chǎng)下滑6%，其他市場(chǎng)下滑17%。