史錄文 北京大學(xué)醫(yī)藥管理國際研究中心 主任、教授
呂小蕾 博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)管理局 黨委委員、常務(wù)副局長
三批臨床急需境外新藥名單的公布和新藥審評審批系列政策的實施，讓創(chuàng)新藥得以快速進入國內(nèi)市場。政策帶來哪些影響、各方如何看待？讓我們來聽聽政府、企業(yè)、第三方機構(gòu)等多方人士聲音。
快速審評審批提高藥品可及性
三批臨床急需境外新藥名單發(fā)布，是國家藥監(jiān)局和衛(wèi)健委根據(jù)醫(yī)療機構(gòu)和公眾需求，組織相關(guān)臨床專家，遴選出來的。名單不斷更新和相關(guān)藥品快速獲批，是滿足患者需求、提高藥品可及性的重要保證。
名單相繼發(fā)布，也給市場一個信號，在某種程度上鼓勵企業(yè)針對這些藥品進行研發(fā)，包括后續(xù)配套的專門通道加快審評等政策，也為藥品的獲批上市提供便利。
其實，這幾批藥品名單的發(fā)布，也是我國藥品審評審批制度改革的一部分。2015年8月，國務(wù)院印發(fā)《關(guān)于藥品醫(yī)療器械審評審批制度的意見》，提出2016年底前消化完注冊申請積壓存量，2018年實現(xiàn)按規(guī)定時限審批、提高審評審批透明度等。從特殊審批的提出，到優(yōu)先審評的確立，再到有條件批準的建立，我國新藥加快審評審批政策逐級演變，最直觀的體現(xiàn)便是藥品在國內(nèi)上市的速度得到明顯提升。以前，創(chuàng)新藥進入國內(nèi)的時間，一般比其在海外上市平均推遲8-10年�，F(xiàn)在，這一時間差已經(jīng)縮短至3-4年。
海外新藥上市速度加快，意味著企業(yè)時間成本的下降。如果一款藥，企業(yè)做研發(fā)要好多年，審評又要好多年，企業(yè)投入的各種成本也會隨之上漲，勢必會影響產(chǎn)品上市后的競爭優(yōu)勢。藥品的上市，畢竟首先要由企業(yè)提出申報，藥品上市后能否快速將研發(fā)投入收回并實現(xiàn)經(jīng)濟效益，是企業(yè)考量的關(guān)鍵因素，政府也做了大量的引導(dǎo)、推進、加快審評、加強技術(shù)指導(dǎo)和規(guī)范出臺等工作，讓企業(yè)愿意去做這些創(chuàng)新產(chǎn)品。
特許藥械使用跑出“加速度”
2013年2月28日，國務(wù)院批準設(shè)立海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)，賦予“國九條”優(yōu)惠政策，這是1.0版本；2019年9月，國家發(fā)改委等四部委聯(lián)合印發(fā)《關(guān)于支持建設(shè)博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)的實施方案》，我們把它稱為國九條的2.0版本；2021年9月，海南省藥監(jiān)局、省衛(wèi)健委、�？诤ｊP(guān)聯(lián)合發(fā)布《進一步優(yōu)化監(jiān)管服務(wù)支持海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)高質(zhì)量發(fā)展若干措施》，進一步簡化臨床急需進口藥品醫(yī)療器械審批流程，優(yōu)化審批模式，這是3.0版本。
總的來說，樂城的藥械政策已經(jīng)從1.0版本升級到3.0版本，極大優(yōu)化簡化了國外創(chuàng)新藥械產(chǎn)品引進的流程，從“一個患者批一次”的審批模式優(yōu)化為批量審批模式，真正實現(xiàn)了“患者等藥械”到“藥械等患者”的轉(zhuǎn)變。截至目前，引進落地的國內(nèi)未上市創(chuàng)新藥械已經(jīng)超過210種。
受新冠肺炎疫情影響，越來越多原計劃赴海外就醫(yī)的患者選擇來到海南、來到樂城。2021年，單是使用特許藥械的患者數(shù)量就同比增長483%，已形成罕見病、腫瘤、眼科、聽障患者等固定患者群以及有醫(yī)美、康養(yǎng)需求的消費型醫(yī)療群體。
為了讓更多百姓用得起特藥，我們創(chuàng)新“醫(yī)保+商�！睓C制，在2020年推出海南自貿(mào)港樂城全球特藥險，海南居民僅需29元就能獲得最高100萬元的特藥保障，全國版39元起，這就較好解決了特藥從“可及性”到“可支付性”的問題。從去年開始，樂城特藥先后被納入北京、山西等多地的普惠健康保，今年還將走進全國更多省市。
求醫(yī)難、買藥難，是所有罕見病患者面前的兩座大山。近幾年，新藥不斷引進，有些得以快速開展臨床試驗，有些免臨床試驗直接提交上市申請，并獲得快速審批，這些都體現(xiàn)出政策對罕見病的傾斜。當(dāng)然，路還很長，我們還要繼續(xù)努力。
丁潔 北京大學(xué)第一醫(yī)院兒科教授
生物類似藥的開發(fā)，“迫使”原研藥企業(yè)主動降價，多款跨國巨頭的進口藥物都在本土企業(yè)研發(fā)后，在國內(nèi)市場有了明顯的價格下調(diào)，從而使廣大的中國患者受益。期待能有來自政策層面的連續(xù)性支持，有合理的市場空間，讓企業(yè)保有持續(xù)研發(fā)和生產(chǎn)的動力。
竇昌林 博安生物研發(fā)總裁兼首席運營官
罕見病用藥審批提速，給更多罕見病患者和他們的家庭帶來希望。針對罕見病藥物的快速審評審批政策，我們歡迎并支持，將繼續(xù)針對罕見病領(lǐng)域未被滿足的醫(yī)療需求，為罕見病患者提供創(chuàng)新、整合的治療方案，并與合作伙伴緊密合作，攜手戰(zhàn)勝罕見病。
周霞萍 諾和諾德全球高級副總裁兼大中國區(qū)總裁
近幾年，國家對罕見病的關(guān)注及政策支持，為我國廣大罕見病患者逐漸解決了基本用藥問題，降低嚴重疾病對患者及家庭所帶來的傷害，也鼓勵了更多的藥企面向該領(lǐng)域進行布局。相信隨著國家的持續(xù)關(guān)注及支持，未來會有更多有效的治療手段造福罕見病患者。遠大醫(yī)藥
中國對創(chuàng)新藥的支持，大大激發(fā)了創(chuàng)新藥的研發(fā)熱情。然而，某些領(lǐng)域尤其是腫瘤領(lǐng)域的新藥研發(fā)，熱門靶點集中，同質(zhì)化競爭激烈，必然造成研發(fā)資源的浪費。對此，建議相關(guān)部門及時發(fā)布預(yù)警信息，提高審批門檻，政策設(shè)計上引導(dǎo)差異化競爭，形成百花齊放、百家爭鳴的醫(yī)藥創(chuàng)新格局。正大天晴
本版采寫/新京報記者 張秀蘭 王卡拉 本版圖片/受訪者供圖
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