3月31日，港股上市創(chuàng)新藥企基石藥業(yè)（2616.HK）對(duì)外宣布，其全球同步開發(fā)的抗體偶聯(lián)藥物CS5001（ROR1 ADC）已在美國完成國際多中心I期臨床試驗(yàn)首例患者入組。這標(biāo)志著基石藥業(yè)正在推進(jìn)的管線2.0戰(zhàn)略的又一里程碑。

　　據(jù)了解，CS5001是全球研發(fā)進(jìn)展最快的靶向受體酪氨酸激酶樣孤兒受體1（ROR1）的ADC之一，具有全球同類藥物最佳潛力。目前，基石藥業(yè)正在全面推進(jìn)CS5001的全球同步開發(fā)，已在美國和澳洲獲批啟動(dòng)國際多中心的I期臨床試驗(yàn)，在中國的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)也已獲得受理。該I期臨床試驗(yàn)旨在評(píng)估 CS5001在晚期B細(xì)胞淋巴瘤和實(shí)體瘤中的安全性、耐受性、藥代動(dòng)力學(xué)和初步抗腫瘤活性。

　　對(duì)此，基石藥業(yè)首席科學(xué)官謝毅釗博士表示，CS5001在臨床前藥理學(xué)和藥效學(xué)方面的數(shù)據(jù)充分表明了其對(duì)表達(dá)ROR1的血液和惡性實(shí)體腫瘤領(lǐng)域的治療潛力�！拔覀兎浅８吲d地看到CS5001在美國完成I期臨床試驗(yàn)完成首例患者入組。這一潛在全球同類最佳ROR1 ADC具有許多差異化特征，包括全人源的抗體骨架，專有的位點(diǎn)特異性偶聯(lián)、腫瘤選擇性可切割連接子和前藥技術(shù)，這些特點(diǎn)轉(zhuǎn)化到臨床中，可能具有更寬的治療窗口，有潛力應(yīng)用于廣泛的癌癥類型。”

　　資料顯示， ROR1是一種典型的腫瘤胚胎蛋白，在成體組織中低表達(dá)或者不表達(dá)，而在多種腫瘤中都有高表達(dá)，是一種極具潛力的ADC靶點(diǎn)。臨床前研究數(shù)據(jù)表明，CS5001在多種表達(dá)ROR1腫瘤細(xì)胞系展現(xiàn)出了較強(qiáng)的選擇性細(xì)胞毒性，并在血液和實(shí)體腫瘤異種移植小鼠模型中均顯示出顯著的體內(nèi)抗腫瘤活性。上述臨床前研究數(shù)據(jù)在2021年第33屆國際分子靶標(biāo)與癌癥治療大會(huì)上以重磅研究摘要形式展示。

　　在業(yè)內(nèi)看來， 基于早期研究的積極數(shù)據(jù)，ROR1有望成為具有廣譜抗癌潛力的新藥靶點(diǎn)，用于非小細(xì)胞肺癌、三陰乳腺癌、卵巢癌、白血病、非霍奇金淋巴瘤等。據(jù)了解，這些病例在全球每年發(fā)病超過300萬例。靶向ROR1的ADC也因此受到跨國藥企熱烈追捧，相關(guān)交易獲得了極高的交易額。此前，默沙東以27.5億美元收購了VelosBio公司，其主要產(chǎn)品為VLS-101（Ⅰ/Ⅱ）期；勃林格殷格翰以超過14億美元的價(jià)格收購NBE-Therapeutics的所有股份，從而獲得后者的主要新藥NBE-002及其抗體-藥物偶聯(lián)物(ADC)平臺(tái)。而基石藥業(yè)CS5001布局較早，優(yōu)勢明確，在全球和中國都具備絕對(duì)領(lǐng)導(dǎo)地位；而目前正在進(jìn)行的國際多中心臨床研究，也為該候選藥物未來進(jìn)入美歐主流藥品市場打下堅(jiān)實(shí)基礎(chǔ)。

　　包括此次CS5001首例患者入組在內(nèi)，基石藥業(yè)近期已取得了多項(xiàng)重大進(jìn)展，包括普吉華®（普拉替尼膠囊）在中國獲批用于甲狀腺癌，CS1003（PD-1抗體）聯(lián)合侖伐替尼一線治療晚期肝細(xì)胞癌（HCC）患者的國際多中心III期注冊(cè)性研究CS1003-305成功達(dá)成預(yù)設(shè)患者入組目標(biāo)，普拉替尼用于非小細(xì)胞肺癌的新藥上市申請(qǐng)?jiān)谥袊�香港獲得受理。

　　在過去一年里，基石藥業(yè)已向外界展示了“基石速度”，2021年以來，基石藥業(yè)陸續(xù)上市了4款針對(duì)不同治療領(lǐng)域的新藥，包括三款同類首創(chuàng)的精準(zhǔn)藥物普吉華®（普拉替尼膠囊）、泰吉華®（阿伐替尼片）和拓舒沃®（艾伏尼布片），和一款潛在同類最優(yōu) PD-L1抗體藥物擇捷美®（舒格利單抗注射液）。目前，基石藥業(yè)已有7項(xiàng)新藥上市申請(qǐng)（NDA）獲得批準(zhǔn)。

   【免責(zé)聲明】本文僅代表合作供稿方觀點(diǎn)，不代表和訊網(wǎng)立場。投資者據(jù)此操作，風(fēng)險(xiǎn)請(qǐng)自擔(dān)。