2022年第一天，《國(guó)家基本醫(yī)療保險(xiǎn)、工傷保險(xiǎn)和生育保險(xiǎn)藥品目錄（2021年）》正式實(shí)施。
根據(jù)新版國(guó)家醫(yī)保藥品目錄，共計(jì)74種藥品新增進(jìn)入目錄，11種藥品被調(diào)出目錄。2021年國(guó)家醫(yī)保藥品目錄內(nèi)藥品總數(shù)2860種。
此外，據(jù)21世紀(jì)經(jīng)濟(jì)報(bào)道獲悉，新版國(guó)家醫(yī)保藥品目錄落地首日，在北京、上海、廣東、浙江四川、山東、湖南、湖北、福建、江西、河南等11個(gè)省市的醫(yī)院近20位脊髓性肌萎縮癥（SMA）患者接受了本次醫(yī)保談判最受關(guān)注的渤健“70萬(wàn)一針”的治療脊髓性肌萎縮癥（SMA）藥物諾西那生鈉注射液、治療，該藥降價(jià)至萬(wàn)元，大大減輕相應(yīng)群體經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。
新年第一天，多地開(kāi)打
患者：“感覺(jué)自己幸運(yùn)到爆”
2022年新年第一天，江西省兒童醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科為2歲10個(gè)月的SMA患兒嘉成(化名)進(jìn)行了諾西那生鈉治療，為SMA患者送上最好的新年禮物，這是SMA靶向藥物納入醫(yī)保后我省首例，也是全國(guó)首批獲益的患者。
另?yè)?jù)南方+，1月1日上午9時(shí)許，在廣州中山大學(xué)附屬第一醫(yī)院神經(jīng)一科的治療室里，29歲的患者杜先生撩起衣服，側(cè)臥在床上，準(zhǔn)備接受腰椎穿刺。即將注射到他體內(nèi)的正是諾西那生鈉。
腰椎穿刺
“再把頭往胸口那邊靠一點(diǎn)，背再拱起來(lái)一點(diǎn)�！敝猩酱髮W(xué)附屬第一醫(yī)院神經(jīng)科主治醫(yī)師利婧逐步指引杜先生調(diào)整體位。杜先生左側(cè)臥在床上，屈膝抱團(tuán)，暴露出腰椎。
“背部和床盡量保持垂直，針刺進(jìn)去的時(shí)候稍微斜一點(diǎn)，慢慢地往上……”中山一院神經(jīng)外科主任醫(yī)師、教授張成來(lái)到現(xiàn)場(chǎng)指導(dǎo)。
另一邊廂，醫(yī)生徐睿愷已經(jīng)在醫(yī)院藥房整裝待發(fā)。他手上有一個(gè)保溫箱，里面是被低溫冷凍保存著的諾西那生鈉注射液。“可以把藥拿過(guò)來(lái)了�！睕](méi)過(guò)多久，他收到了送藥的指令。
針尖進(jìn)入身體，杜先生緊了緊拳頭�！胺潘梢稽c(diǎn)，正常呼吸，肚子別緊張�！贬t(yī)護(hù)人員繼續(xù)耐心地引導(dǎo)。
腰椎穿刺完成，主治醫(yī)師何若潔把注射液從冰冷的保溫箱里取出來(lái)，握在手心里，把注射液復(fù)溫到25攝氏度左右。2分鐘后，測(cè)溫槍顯示注射液的溫度已經(jīng)合適。
利婧和何若潔兩人配合，用注射器將5毫升的諾西那生鈉注射液從小瓶子里吸出來(lái)�！斑@一步要特別小心，每一滴藥物都是寶貴的，要盡量都吸到針管里來(lái)�！�
全部吸取出來(lái)后，利婧緩緩把注射液注入杜先生體內(nèi)，完成了此次治療。
“新年第一天就能用上這個(gè)藥，感覺(jué)自己幸運(yùn)到爆了!”杜先生對(duì)未來(lái)充滿憧憬，“希望自己以后能恢復(fù)健康，正常上班、正常生活，也希望更多的病友尤其是小朋友能恢復(fù)健康�！�
醫(yī)生對(duì)患者進(jìn)行注射
諾西那生納注射液
與此同時(shí)，記者于1日上午來(lái)到浙江大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬兒童醫(yī)院(下稱(chēng)“浙大兒院”)濱江院區(qū)，在該院住院部的18樓神經(jīng)內(nèi)科，4歲多的SMA患兒馨馨正在等待注射諾西那生鈉。
上午10時(shí)36分，馨馨被抱進(jìn)了注射室；10時(shí)48分，醫(yī)生團(tuán)隊(duì)推開(kāi)了門(mén)，整個(gè)過(guò)程結(jié)束
浙江大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬兒童醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任醫(yī)師、脊髓性肌萎縮癥多科學(xué)診療團(tuán)隊(duì)(SMA-MDT)組長(zhǎng)，同時(shí)也是浙江省SMA診療專(zhuān)家組組長(zhǎng)的毛姍姍向記者介紹道，馨馨在1歲9個(gè)月時(shí)被確診為SMA II型，此前一直在接受多科學(xué)診療團(tuán)隊(duì)的管理及康復(fù)治療，“沒(méi)有接受過(guò)藥物治療，一直在等待藥物可及�！�
“每一個(gè)小群體都不該被放棄”
“希望企業(yè)拿出更有誠(chéng)意的報(bào)價(jià)……每一個(gè)小群體都不該被放棄�！�
過(guò)去，諾西那生鈉注射液高昂的價(jià)格，使得包括杜先生和馨馨的很多患者難以企及。
但眼下卻不一樣了。2021年年底，一則醫(yī)保談判代表與企業(yè)代表就罕見(jiàn)病藥物展開(kāi)價(jià)格談判的視頻受到關(guān)注。視頻中醫(yī)保談判代表將藥物價(jià)格從市價(jià)70萬(wàn)元“殺”到3萬(wàn)元左右，引發(fā)網(wǎng)友紛紛點(diǎn)贊。
在今年的談判中，治療罕見(jiàn)病脊髓性肌萎縮癥的藥物談判進(jìn)行了一個(gè)半小時(shí)，
全過(guò)程回顧下來(lái)可謂異常艱難，企業(yè)第一輪報(bào)價(jià)中，給出的價(jià)格是53680每瓶。國(guó)家醫(yī)保局談判代表張勁妮回答道：“希望企業(yè)拿出更有誠(chéng)意的報(bào)價(jià)，每一個(gè)小群體都不該被放棄。”
并給出了一個(gè)頗具“誘惑力”的條件——“如果這個(gè)藥能進(jìn)入醫(yī)保目錄，以中國(guó)的人口基數(shù)、中國(guó)政府為患者服務(wù)的決心，很難再找到這樣的市場(chǎng)了�！�
企業(yè)代表離席商量過(guò)后。給出的報(bào)價(jià)降到了48000元每瓶。
張勁妮坦言，中國(guó)的醫(yī)�；鸾衲陮�(shí)際是一個(gè)非常困難的年份，包括新冠肺炎前期，醫(yī)�；鸬臏p征緩征可能外企也有享受到相應(yīng)的優(yōu)惠，疫苗費(fèi)用實(shí)際上占了醫(yī)保基金非常非常大的支出，
“所以我們對(duì)國(guó)家醫(yī)保局今年仍然有勇氣開(kāi)展醫(yī)保談判工作，確實(shí)是體會(huì)到了人民健康至上的非常大的決心�！�
張勁妮的話讓企業(yè)代表再次離席商討。
這次他們把價(jià)格降到了45800元。
而張勁妮給出的答復(fù)是：“很困難，希望企業(yè)再努努力�！�
談判企業(yè)第三次離席商討后，帶回了42800的價(jià)格。
這次張勁妮回答：“相信企業(yè)感到很痛，但離我們能進(jìn)一步談，還有一定的距離。”
談判企業(yè)又經(jīng)歷了第四次、第五次離席商量，價(jià)格降到了37800每瓶。但這顯然還沒(méi)有達(dá)到醫(yī)保局理想的價(jià)位。
張勁妮笑著說(shuō)：“談判桌上我們作為甲方，這么卑微，真的很難”。
但談判組對(duì)價(jià)格的底線是不能讓步的。
“調(diào)整空間是0”“真的很艱難，我覺(jué)得我剛眼淚都快掉下來(lái)了�！�
隨后，經(jīng)過(guò)談判組的集體商議，張勁妮給出了33000的報(bào)價(jià)。
企業(yè)代表第八次離席商談，最終確認(rèn)了新的報(bào)價(jià)：
“請(qǐng)問(wèn)這是你們確認(rèn)的最終報(bào)價(jià)嗎？”
“確認(rèn)。”
“好的，成交�！�
一個(gè)半小時(shí)的漫長(zhǎng)談判，企業(yè)代表八次離席商談。每瓶藥的成交價(jià)，比最初的報(bào)價(jià)少了2萬(wàn)多元。
而這個(gè)價(jià)格被打下來(lái)的藥物正是諾西那生鈉注射液，這也是價(jià)值罕見(jiàn)病藥物首次被納入醫(yī)保藥品目錄，并從2022年1月1日正式執(zhí)行。
這意味著更多的SMA患兒用得起藥了，也大大減輕了患者家庭的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)，患者家屬們得知這個(gè)消息后喜極而泣!
美兒SMA關(guān)愛(ài)中心執(zhí)行主任邢煥萍說(shuō)：“我們見(jiàn)證了患者群體從無(wú)藥可用，到迎來(lái)治療希望，再到今天享受醫(yī)保政策，家庭負(fù)擔(dān)大大減輕。這是全國(guó)SMA患者及家庭收到的最好的新年禮物�！�
為何諾西那生鈉定價(jià)這么貴？
SMA，即脊髓性肌萎縮癥，是一種由基因缺陷所導(dǎo)致的常染色體隱性遺傳病，也是導(dǎo)致嬰兒死亡的最常見(jiàn)遺傳疾病之一。
西安交大附屬第二醫(yī)院兒童SMA診療中心首席專(zhuān)家、患兒治療團(tuán)隊(duì)學(xué)科負(fù)責(zé)人黃邵平教授介紹稱(chēng)，SMA是一類(lèi)由脊髓前角運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元變性導(dǎo)致肌無(wú)力、肌萎縮的罕見(jiàn)疾病，發(fā)病率大約萬(wàn)分之一。
據(jù)了解，2018年5月，脊髓性肌萎縮癥被列入國(guó)家衛(wèi)生健康委員會(huì)等部門(mén)聯(lián)合制定的《第一批罕見(jiàn)病目錄》，是排位第二的神經(jīng)肌肉罕見(jiàn)病。
山東大學(xué)齊魯兒童醫(yī)院小兒神經(jīng)內(nèi)科的主任金瑞峰進(jìn)一步介紹稱(chēng)，普通人中大約每40-50人中就有一名SMA隱性基因攜帶者。作為一種常染色體隱性遺傳性神經(jīng)肌肉疾病，按照遺傳學(xué)概率，如果兩個(gè)攜帶者結(jié)合，每次懷孕都有四分之一的幾率生下SMA患兒。而嬰幼兒期起病的患兒大概率無(wú)法活到2歲，因此，SMA也被稱(chēng)為2歲以下嬰幼兒的“頭號(hào)遺傳病殺手”。
由渤健公司研發(fā)的諾西那生鈉注射液，正是全球首款針對(duì)SMA致病原因的疾病修正治療藥物。2016年12月，諾西那生鈉注射液在美國(guó)獲批。2018年，諾西那生鈉注射液進(jìn)入中國(guó)《第一批臨床急需境外新藥名單》，2019年2月在中國(guó)獲批上市。在國(guó)內(nèi)獲批上市之初，諾西那生鈉每單位定價(jià)為69.97萬(wàn)元，目前已經(jīng)降至55萬(wàn)元，全國(guó)統(tǒng)一價(jià)。
據(jù)悉，諾西那生鈉的治療包括負(fù)荷劑量與維持劑量?jī)刹糠�，需要在�?天、第14天、第28天、第63天分別在鞘內(nèi)注射，以后每4個(gè)月注射一次，終生用藥。根據(jù)最新的SMA患者援助方案，患者可以享受負(fù)荷劑量“1+5”的援助方案，即買(mǎi)1瓶贈(zèng)5瓶，此后的維持劑量援助方案為“1+2”。這意味著，患者每年的治療費(fèi)為55萬(wàn)元。
在美國(guó)，諾西那生鈉注射液定價(jià)為12.5萬(wàn)美元/針，首年需要注射6次，治療費(fèi)用約75萬(wàn)美元，第二年費(fèi)用降低一半，至37.5萬(wàn)美元。華盛頓州衛(wèi)生保健部門(mén)的首席藥劑師唐娜·沙利文曾公開(kāi)發(fā)表不滿，認(rèn)為雖然該藥給SMA患者帶來(lái)了一些希望，但巨額的成本將給華盛頓州的醫(yī)療補(bǔ)助預(yù)算帶來(lái)巨大壓力，可能導(dǎo)致立法者不得不削減其他可選的醫(yī)療補(bǔ)助服務(wù)。
為何諾西那生鈉定價(jià)這么貴？
實(shí)際上，與普通藥物不同的是，罕見(jiàn)病病人數(shù)量少，愿意投入資金研發(fā)的企業(yè)也少，藥物研發(fā)進(jìn)展緩慢，而為了收回研發(fā)成本，企業(yè)定價(jià)自然相對(duì)較高。
此外，在研發(fā)過(guò)程中，罕見(jiàn)病藥物的失敗率明顯更高。根據(jù)全球生物技術(shù)行業(yè)組織BIO、Informa Pharma Intelligence及QLS聯(lián)合發(fā)布的報(bào)告，過(guò)去十年(2011年-2020年)，9704個(gè)藥物臨床開(kāi)發(fā)項(xiàng)目中，從1期臨床到獲得美國(guó)FDA批準(zhǔn)上市，所需時(shí)間平均為10.5年。而罕見(jiàn)病藥物從臨床到獲批，比其他藥品還要長(zhǎng)四年。與此同時(shí)，罕見(jiàn)病藥品的臨床試驗(yàn)還有樣本量小、異質(zhì)性大、難招募等特點(diǎn)，使得在臨床試驗(yàn)的任何一個(gè)階段，篩查和隨機(jī)入組失敗率都明顯更高。
針對(duì)藥物定價(jià)的爭(zhēng)議，渤健發(fā)言人Matt Fearer曾表示，這是經(jīng)過(guò)充分考慮的�！�諾西那生鈉的定價(jià)策略與其他罕見(jiàn)病孤兒藥并無(wú)二致，這個(gè)價(jià)格主要是基于對(duì)藥品前期投入、臨床價(jià)值的充分評(píng)估，以及渤健可持續(xù)地投入其他創(chuàng)新藥研究項(xiàng)目的需要。”
京東健康醫(yī)藥部總經(jīng)理兼戰(zhàn)略與投資負(fù)責(zé)人金恩林表示：“罕見(jiàn)病首先是醫(yī)學(xué)問(wèn)題，但也是經(jīng)濟(jì)學(xué)問(wèn)題。比如說(shuō)目前大多數(shù)罕見(jiàn)病患者仍然是無(wú)藥可用的，這個(gè)問(wèn)題就是市場(chǎng)的失靈，如何打破市場(chǎng)的失靈，讓企業(yè)能夠?yàn)樯贁?shù)患者去生產(chǎn)、研發(fā)和提供藥品，以及讓這些企業(yè)獲利保持可持續(xù)發(fā)展，是罕見(jiàn)病領(lǐng)域里特有的挑戰(zhàn)。”
本次醫(yī)保談判降價(jià)率達(dá)到既往最高
94種藥品談判成功
2021年國(guó)家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整的范圍包括近5年新上市或說(shuō)明書(shū)修改的藥品，國(guó)家基本藥物以及新冠肺炎治療用藥。新納入藥品精準(zhǔn)補(bǔ)齊腫瘤、慢性病、抗感染、罕見(jiàn)病、婦女兒童等用藥需求，共涉及21個(gè)臨床組別，患者受益面廣泛，群眾用藥的可及性和公平性，進(jìn)一步提高。
調(diào)整后，國(guó)家醫(yī)保藥品目錄內(nèi)藥品總數(shù)為2860種，其中西藥1486種，中成藥1374種。中藥飲片仍為892種。在調(diào)整中，國(guó)家醫(yī)療保障局始終堅(jiān)持“�；尽钡墓δ芏ㄎ唬瑢⒒鹂沙惺茏鳛楸仨殘�(jiān)守的“底線”，著力滿足廣大參保人基本用藥需求。
從降價(jià)幅度來(lái)看，談判成功94個(gè)，總體成功率80.34%。其中，目錄外85個(gè)獨(dú)家藥品談成67個(gè)，成功率78.82%，平均降價(jià)61.71%。無(wú)論從成功率還是降幅來(lái)看，也都達(dá)到了既往最高。
據(jù)21世紀(jì)經(jīng)濟(jì)報(bào)道了解，百濟(jì)神州BTK抑制劑百悅澤?（澤布替尼）經(jīng)過(guò)2021年醫(yī)保目錄談判，順利增補(bǔ)華氏巨球蛋白血癥（WM）適應(yīng)癥進(jìn)入2021版國(guó)家醫(yī)保目錄，進(jìn)一步降低患者經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。目前，百悅澤?共有三項(xiàng)適應(yīng)癥納入醫(yī)保目錄，覆蓋套細(xì)胞淋巴瘤、慢性淋巴細(xì)胞白血病/小淋巴細(xì)胞淋巴瘤、華氏巨球蛋白血癥。
本次百悅澤?在繼2020年醫(yī)保談判降價(jià)44%后，再度降價(jià)14%，二度降價(jià)后的最新醫(yī)保執(zhí)行價(jià)格為5440元/盒，每月治療費(fèi)用報(bào)銷(xiāo)前為10200元。如按全國(guó)平均70%的醫(yī)保報(bào)銷(xiāo)比例計(jì)算，百悅澤?在報(bào)銷(xiāo)后的月治療費(fèi)將降至約3060元。此次降價(jià)后，百悅澤?成為同類(lèi)BTK抑制劑中，月治療費(fèi)用最低的產(chǎn)品。
備受爭(zhēng)議的綠谷制藥的阿爾茨海默病藥物九期一（甘露特鈉）降價(jià)66%進(jìn)入醫(yī)保目錄，最新價(jià)格為7.05 元/150mg。
隨著醫(yī)保改革的不斷深化，醫(yī)保政策落地時(shí)間也在逐年縮短。從談判結(jié)果公布，到患者享受醫(yī)保報(bào)銷(xiāo)政策接受治療，前后不到一個(gè)月的時(shí)間。如此可見(jiàn)，在保證政策落地高效執(zhí)行的同時(shí)，也真正為患者打通了醫(yī)保用藥的“最后一公里”已經(jīng)成為趨勢(shì)。
IQVIA方面也認(rèn)為，從本次醫(yī)保談判結(jié)果來(lái)看，政策變化引導(dǎo)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新升級(jí)，未來(lái)藥品的商業(yè)成功將更加依賴(lài)創(chuàng)新。一方面，政策變化帶來(lái)上市與醫(yī)保準(zhǔn)入時(shí)間點(diǎn)提前，藥品商業(yè)成功關(guān)鍵點(diǎn)隨之提前；另一方面，集中帶量采購(gòu)導(dǎo)致藥品生命周期縮短，企業(yè)更需推陳出新，以創(chuàng)新取勝；同時(shí)，藥品的商業(yè)成功將從依賴(lài)銷(xiāo)售，逐步轉(zhuǎn)型為依賴(lài)證據(jù)生產(chǎn)、價(jià)值定位與價(jià)值傳遞；此外，醫(yī)保目錄動(dòng)態(tài)調(diào)整與集采等措施在優(yōu)化基金使用的同時(shí)，也倒逼醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新升級(jí)。
來(lái) 源丨21世紀(jì)經(jīng)濟(jì)報(bào)道(記者：季媛媛)、 南方+、央視新聞、澎湃新聞、江西省兒童醫(yī)院、成都日?qǐng)?bào)·錦觀新聞等
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