罕見病“天價藥”進醫(yī)保博弈 要過幾道關(guān)？阻礙是什么？

　　作者： 郭晉暉

　　每到醫(yī)保藥品目錄調(diào)整的節(jié)點，藥企、患者和醫(yī)保部門三方的博弈就會變得微妙起來。今年走到風(fēng)口浪尖上的是脊髓性肌萎縮癥(SMA)的治療藥物諾西那生鈉注射液。

　　在國家醫(yī)保局發(fā)布《2020年國家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整工作方案（征求意見稿）》（下稱“征求意見稿”）同一天，“一針?biāo)庂u70萬”這一SMA患兒家庭難以支付天價藥費的消息，也在網(wǎng)絡(luò)上引起廣泛關(guān)注。

　　諾西那生鈉注射液在業(yè)內(nèi)被稱為“天價”進口藥，即使是在以昂貴著稱的罕見病藥品中，諾西那生鈉的價格也是排在前列的�！吨袊�罕見病醫(yī)療保障城市報告2020》顯示，在6種兒童年治療費用超過百萬的、未納入醫(yī)保且無仿制藥可用的罕見病藥品中，諾西那生鈉用于兒童治療的費用以年209萬元居首位。

　　SMA患兒家屬的訴求是減輕藥費負擔(dān)，首先是希望這種藥能夠加入醫(yī)保。該藥的制造商渤健中國在之后的聲明中表示，公司一直與國家和地方政府相關(guān)部門保持積極溝通，呼吁建立多方共付機制，以進一步提升中國SMA患者藥物可及性。

　　根據(jù)渤健的聲明以及國家醫(yī)保局上述征求意見稿，諾西那生鈉符合申請參加今年醫(yī)保談判的條件，至于它能否入圍醫(yī)保談判的名單以及最終進入醫(yī)保目錄，還要看能否通過專家評審以及企業(yè)能否拿出“最有誠意”的價格。

　　必須引起關(guān)注的是，類似高價藥品的可及性并不會因為進入醫(yī)保而徹底解決，反而僅僅只是開始。作為乙類藥品，外加各地門診報銷政策的差異，天價藥在醫(yī)保內(nèi)可報銷的比例有限，如果談判后價格依然非常高，醫(yī)保后自費的比例也并非所有家庭都能承受。

　　第一財經(jīng)記者采訪的多位專家均表示，我國的經(jīng)濟發(fā)展決定了，我國以“�；�本”為基本原則的醫(yī)療保險制度難以獨立擔(dān)當(dāng)罕見病患者的“藥神”。解決罕見病的醫(yī)療費用問題需要盡快建立一套包括基本醫(yī)療保險、大病救助、財政專項基金、社會援助等在內(nèi)的用藥保障機制。

　　“天價藥”進醫(yī)保需要過幾關(guān)

　　8月10日，為期一周的國家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整工作方案征求意見結(jié)束。根據(jù)征求意見稿，2020年藥品目錄調(diào)整工作已經(jīng)進入準(zhǔn)備階段，8月將發(fā)布企業(yè)申報指南。根據(jù)2020年藥品目錄調(diào)整范圍，符合條件的企業(yè)可以按規(guī)定向國家醫(yī)保中心提交必要的資料。對資料進行形式審查，并對通過形式審查的藥品進行公示。

　　征求意見稿列出的“可以納入2020年藥品目錄擬新增藥品范圍”包括，納入臨床急需境外新藥名單、鼓勵仿制藥品目錄或鼓勵研發(fā)申報兒童藥品清單，且于2019年12月31日前經(jīng)國家藥監(jiān)部門批準(zhǔn)上市的藥品等（含在此期間批準(zhǔn)的新適應(yīng)癥）。

　　根據(jù)國家相關(guān)規(guī)定，參加2019年國家醫(yī)保談判的藥品必須是2018年12月31日前獲得批準(zhǔn)的藥品。諾西那生鈉注射液于2019年2月獲批，不符合參加2019年國家醫(yī)保談判的條件。

　　一位藥品經(jīng)濟學(xué)專家對第一財經(jīng)記者表示，從該藥企公布的情況來看，諾西那生鈉屬于臨床急需藥品，符合今年申報醫(yī)保目錄談判的條件，企業(yè)可以進行申報。國家醫(yī)保局也希望每種病都能在醫(yī)保目錄中找到治療藥品，由于現(xiàn)有醫(yī)保目錄中還沒有治療SMA的藥品，所以國家醫(yī)保局也非常關(guān)注諾西那生鈉。

　　然而，最終諾西那生鈉能否進入醫(yī)保目錄，至少還需要經(jīng)過兩個關(guān)鍵步驟。

　　一是企業(yè)申報之后的專家評審階段，醫(yī)保局會組織評審專家進行評審，形成新增調(diào)入、直接調(diào)出、可以調(diào)出、調(diào)整限定支付范圍等4方面藥品的建議名單。二是競價談判時企業(yè)所報的價格是否在醫(yī)保局的評估價格范圍內(nèi)。

　　第一財經(jīng)記者了解到，在這個階段專家會討論藥品能夠滿足什么樣的臨床需求、效果如何，像諾西那生鈉這類藥品能夠治療之前無藥可醫(yī)的病，專家們會非常關(guān)注。但是，“在專家評審階段決定這個藥能否進入談判名單還要看它的價格，因為它實在是太貴了，專家們必須考慮各地醫(yī)保基金的承受力�！鄙鲜鏊幤方�(jīng)濟學(xué)家表示。

　　南開大學(xué)衛(wèi)生經(jīng)濟與醫(yī)療保障研究中心主任朱銘來表示，從社會保障的普惠性來說，罕見病及人群應(yīng)該被納入醫(yī)保范疇，但這種病的受益人群比較少，而我國醫(yī)保局的基本原則是“廣覆蓋、�；�本”，罕見病藥費高昂，而且很多需要終身服藥，治療成本是非常高的，僅僅靠醫(yī)療保險基金顯然是無法承受的。

　　天津大學(xué)藥學(xué)院吳晶教授對第一財經(jīng)表示：“我們不僅要考慮政策的水平公平性，還要考慮垂直公平性。比如說得了糖尿病的患者，治療費用可能一年一萬元，但如果得了肌肉萎縮癥等類似疾病，一年可能需要花100多萬元。那就一定會有參保人質(zhì)疑，既然交同樣的保費，為什么后者的保障水平可以是前者的100倍以上？這是不是也意味著一種不公平？所以說我們的基本醫(yī)保一定要在這兩個公平性之間不斷權(quán)衡�！�

　　罕見病藥進入醫(yī)保的最大阻礙

　　去年醫(yī)保目錄調(diào)整的一大亮點是優(yōu)先考慮癌癥及罕見病等重大疾病治療用藥。波生坦、麥格司他等7個罕見病用藥談判成功，進入了醫(yī)保目錄乙類范圍，使肺動脈高壓、C型尼曼匹克病等罕見病患者擺脫目錄內(nèi)無藥可治的困境。

　　《中國罕見病醫(yī)療保障城市報告2020》顯示，在2019年國家醫(yī)保目錄更新后，目前共有38種罕見病藥物被納入國家醫(yī)保，涉及21種罕見病，其中9種享受甲類報銷。

　　報告稱，目前仍有25種已經(jīng)上市的罕見病藥物未被納入國家醫(yī)保目錄，共涉及21種罕見病。其中，有12種藥物，涉及14種罕見病適應(yīng)癥，在這12種藥物中，有6種藥物的年治療費用超過百萬元，且尚無仿制藥可用，患者面臨非常大的用藥負擔(dān)。

　　朱銘來表示，我國罕見病進醫(yī)保的談判也是剛剛起步，去年是從一些定價略便宜的藥品入手，但必須注意的是，進入醫(yī)保目錄并不意味著患者就可以免費了，乙類藥物的報銷比例是有限的。

　　第一財經(jīng)記者也從知情人士處了解到，患者的可負擔(dān)性也是醫(yī)保局和專家評審在評估天價藥進醫(yī)保時的重要考量。如果定價過高的藥物進入目錄，患者的自負費用也不是每個家庭都能承受的。如果這些藥不進目錄，醫(yī)生可能不會給病人開；一旦進去，醫(yī)生如果開出來，自付的部分也可能會導(dǎo)致病人因病返貧，近年來這種情況屢見不鮮。

　　高價成為攔阻諾西那生鈉進入醫(yī)保的最大障礙。即使在9月的專家評審中，它能進入談判藥品名單，那么在10月的談判和競價階段，藥企就必須拿出醫(yī)保基金可承受范圍內(nèi)的價格，才有可能進入2021年的醫(yī)保目錄。

　　在談判和競價階段，國家醫(yī)保局會組織測算專家通過基金測算、藥物經(jīng)濟學(xué)等方法開展評估，并提出評估意見。談判專家根據(jù)評估意見與企業(yè)開展談判或競價，確定全國統(tǒng)一的醫(yī)保支付標(biāo)準(zhǔn)，同步明確管理政策。

　　在吳晶教授看來，解決罕見病的支付難題必須要建立一個多層次的醫(yī)療保障支付體系，基本醫(yī)保只出它應(yīng)該出的基本部分，其他可以通過專項基金、社會救助等多渠道來共同解決，將這套完整的體系建立并銜接起來，個人支付的費用控制在五六萬一位，罕見病的問題才能解決。